同日，作为双方战略合作的第一个项目《2022年中国尿素循环障碍诊断、治疗和管理指南》的启动会在博鳌举办，会议得到海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局（“乐城管理局”）和博鳌乐城维健罕见病临床医学中心的大力支持。
维健医药与中国罕见病联盟签约的意义
维健医药是一家立足中国、面向全球的创新型生物制药公司，总部设在香港，在杭州、上海、北京设有运营中心，在海南博鳌运行中国第一家罕见病管控式用药平台，并在日本、新加坡和欧洲设有代表处，同时还战略参股美国新技术孵化中心（cet）、与日本东大病院合作成立孵化器。维健医药主要通过加速国际生物技术公司的新型突破性疗法进入目标市场，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。以患者为中心是维健医药始终不变的初衷，集团将致力于为有需要的患者和家庭提供可及性和可负担性的治疗方案。维健医药与中国罕见病联盟战略合作，正是为了充分发挥维健的优势，和联盟紧密合作，共同完善中国罕见病健康生态体系，以期更广泛更深入的服务罕见病患者群体。
维健医药如何共建罕见病健康生态系统
ravicti?（苯丁酸甘油酯）是一款适用于尿素循环障碍的产品。horizon therapeutics public limited company(hznp)负责该药品在美国的商业化，而维健医药获得大中华区和东南亚周边地区的独家商业权益ravicti?预计于2022年底在国内获批上市，在此期间可以在乐城通过“先行先试政策”用于临床。
作为中国罕见病联盟成员单位，维健医药将积极践行中国罕见病联盟的宗旨，推动医学在罕见病研究方面取得重大突破，提升罕见病防治与保障水平，促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新。
维健医药与中国罕见病联盟战略合作的首个落地项目
《2022年中国尿素循环障碍诊断、治疗和管理指南》由中国罕见病联盟发起，上海交通大学医学院附属新华医院顾学范教授牵头，核心专家组由顾学范教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授、首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授、北京协和医院邱正庆教授、浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科傅君芬教授、浙江大学医学院附属儿童医院黄新文教授、广州市妇女儿童医疗中心黄永兰教授、上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟教授组成。该指南制定将按照国际指南制定指导流程进行，引入更适用于罕见病的grade证据评价方法，通过学术型专家对循证证据的理解以及应用型专家对中国临床真实应用场景的思考，以期制定出兼顾科学性及实用性的指南。未来编委会将持续近一年的时间召开指南讨论、审稿、定稿会、随后将在全国范围内开展该指南的学术推广工作和推动落地践行，旨在全方位提高我国尿素循环障碍的综合诊疗和管理能力。
指南启动会
香港维健医药集团成立于2006年，是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司，致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。维健在罕见病领域建立了独特的“双轮驱动”业务模式，包括授权引进模式，引进国外在研及已上市的罕见病创新疗法，在以中国和东南亚市场为主导的全球范围进行研发、注册及商业化；管控式用药模式，基于以博鳌乐城为主的管控式用药特殊政策，建立中国及周边地区领先的罕见病管控式用药一站式服务平台，将境外已上市且国内未获批的罕见病产品导入中国市场。更多信息请关注“维健医药”微信公众号。
关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心
中国罕见病联盟是经国家卫健委医政医管局同意，北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会牵头发起，由具有罕见病诊疗能力的医疗机构、高校、科研院所、企业等主体自愿联合组成的全国性、非营利性、合作性的交流平台。
